È il primo trattamento in Italia di cura dell’atrofia muscolare spinale (Sma) con uno dei farmaci più costosi al mondo ed è stato effettuato su una bimba di sei mesi all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli. A dare la notizia l’agenzia Ansa, che evidenzia come il medicinale costi 1,9 milioni di euro per singolo trattamento. Il farmaco miracoloso corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. La piccola, infatti, è tornata a casa e sta bene.
La Sma è una patologia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento e colpisce circa un neonato ogni diecimila, costituendo la più comune causa genetica di morte infantile. Ne esistono tre forme, di cui la prima è la più grave e interessa circa la metà dei pazienti. In questo caso, i bambini mostrano segni della malattia già alla nascita o nei primi mesi; si tratta di segni gravi e progressivi di insufficienza respiratoria.
