All’innovazione nella cura della beta-talassemia è stata dedicata una conferenza stampa a Roma, in vista della Giornata Mondiale della Talassemia che si celebra domenica 8 maggio. Obiettivo della giornata è quello di sensibilizzare cittadini e istituzioni sull’importanza del progresso scientifico per un’innovazione terapeutica che possa offrire ai pazienti da questa forma di anemia ereditaria e cronica una prospettiva di vita migliore.
La beta-talassemia è una malattia congenita, ereditaria, causata da un difetto di produzione dell’emoglobina, la proteina responsabile del trasporto di ossigeno in tutto l’organismo. Aritmia, trombosi, anemia, problemi a fegato, cuore e milza, disturbi della crescita, anomalie ossee e muscolari, di milza, complicanze epatiche ed endocrine, ipertensione polmonare: sono questi i sintomi delle varie forme di beta-talassemia. La vita dei malati di beta-talassemia è condizionata da continui controlli per monitorare la quantità di ferro e dai frequenti accessi ai centri specialistici, ogni 2 o 3 settimane, per sottoporsi a trasfusioni, in media vengono trasfuse 2-3 unità di sangue ad ogni seduta, che dura fino a 5 ore. È classificata in tre tipologie: minor, intermedia e major ed in Italia oltre 5000 persone sono colpite dalle forme più gravi. Questi pazienti, hanno ora a disposizione una terapia: luspatercept si è rivelata in grado di ridurre di circa del 33% le trasfusioni di sangue, permettendo di allungare gli intervalli tra le varie sedute o di diminuire le unità di sangue da trasfondere.
Raffaele Vindigni, presidente United Onlus (Federazione nazionale delle Associazioni, Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare) -commenta “vi sono ancora discrepanze a livello regionale nell’accesso al nuovo farmaco, dovute a ritardi burocratici che vanno superati quanto prima. Inoltre, nel 2017, tramite un apposito dispositivo di legge, è stata istituita la Rete italiana della Talassemia e delle Emoglobinopatie. Manca ancora il decreto attuativo per mettere in sicurezza la Rete, consentendole di continuare l’opera svolta in questi anni di diagnosi, cura, formazione e prevenzione. Non bisogna pensare alla talassemia limitandosi all’idea che sia sufficiente ricevere la sacca di sangue, perché la patologia richiede un’assistenza costante ed esami strumentali da eseguire a intervalli definiti. Per questo servono protocolli uniformi su tutto il territorio”.
La terapia, rimborsabile in Italia da dicembre 2021, riduce anche i rischi che le trasfusioni determinano attraverso le continue stimolazioni del sistema immunitario-spiega Cosimo Paga, executive country medical director, Bristol Myers Squibb – abbiamo ottenuto progressi che hanno migliorato la sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti. Il nostro impegno è testimoniato dall’attivazione di programmi compassionevoli che, grazie alla fornitura gratuita dei farmaci nel periodo di negoziazione con l’Agenzia Italiana del Farmaco, consentono di accedere alle terapie prima della loro commercializzazione. In questo modo abbiamo reso disponibile luspatercept per 159 pazienti già da novembre 2020″
